4月12日，新英格蘭雜志(New England Journal of Medicine)發(fā)表了迄今為止規(guī)模最大的一項(xiàng)兒童急性淋巴細(xì)胞白血病(ALL)研究結(jié)果，對(duì)于誘導(dǎo)化療無效的兒童ALL患者來說，干細(xì)胞移植或許不是較好的治療方案。這一結(jié)論或改變目前的臨床治療方案。

　　兒童ALL十分罕見，僅占總數(shù)的2%-3%，屬于高風(fēng)險(xiǎn)人群。目前當(dāng)此類患者誘導(dǎo)治療無效時(shí)，醫(yī)生通常會(huì)選擇干細(xì)胞移植進(jìn)行治療。而此項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)，6歲以下的B前體淋巴細(xì)胞白血病患者采用化療的效果要優(yōu)于干細(xì)胞移植。

　　研究作者之一的St. Jude兒童研究醫(yī)院腫瘤部門主任Ching-Hon Pui博士說，這項(xiàng)結(jié)果令人十分驚喜，這說明對(duì)于某些患者來說采用化療會(huì)是更好的方法，而不是大多數(shù)兒童腫瘤專家認(rèn)為的較好治療方案干細(xì)胞移植。

　　我相信目前的證據(jù)已經(jīng)足夠支持此療法應(yīng)用于臨床，Ching-Hon Pui博士說。

　　誘導(dǎo)治療通常包含3-4種藥物，包括，類固醇，長春新堿，天門冬酰胺及danorubicin。分析發(fā)現(xiàn)，誘導(dǎo)治療失敗的患者預(yù)后較差，10年生存率只有32%，而誘導(dǎo)治療后進(jìn)行移植或化療的患者治療率很高，在發(fā)達(dá)國家約為80%-90%。

　　誘導(dǎo)治療失敗在臨床上十分罕見，發(fā)生率只有2%-3%，但卻是兒童ALL患者最不利的結(jié)果之一。

　　研究人員在美國、、14個(gè)研究中心， 年-年間，年齡為0-18歲的44，017名新診斷ALL患者中篩選出名(2.4%)誘導(dǎo)治療失敗的病例。研究發(fā)現(xiàn)誘導(dǎo)治療失敗的患者間具有高度不一致性，患者的預(yù)后效果取決于后繼治療。T細(xì)胞白血病患者進(jìn)行異基因干細(xì)胞移植的效果優(yōu)于化療，相反的，無其他不良特征的 B前體淋巴細(xì)胞白血病患者(約占總數(shù)的25%)進(jìn)行化療的效果更佳。

　　另外，13%的誘導(dǎo)治療失敗患者有染色體，由于靶向藥物如伊馬替尼(格列衛(wèi))可改善其預(yù)后，未被納入分析。

　　研究人員說，預(yù)后較好的患者是年齡小于6歲或有高度超二倍體的 B前體淋巴細(xì)胞白血病患者。該亞組人群?jiǎn)渭兪褂没煹?0年生存率為72%，這一結(jié)果相比于誘導(dǎo)治療失敗患者32%的生存率要好得多。分析顯示，異體干細(xì)胞移植對(duì)于年齡小于6歲、誘導(dǎo)失敗、細(xì)胞遺傳學(xué)特征無高風(fēng)險(xiǎn)的前B細(xì)胞ALL患者無益。

　　鑒于此結(jié)果，Pui博士表示，不推薦1~6歲的無其他高風(fēng)險(xiǎn)的 B前體淋巴細(xì)胞白血病兒童進(jìn)行移植。應(yīng)首先使用高劑量甲氨蝶呤和巰基嘌呤治療，治療效果良好的病人繼續(xù)強(qiáng)化化療，效果較差的病人再考慮移植。